Un médicament à plusieurs centaines de milliers d’euros l’année s’explique rarement par la molécule : il s’explique par le nombre de patients, qui peut se compter en dizaines.
Le médicament le plus cher au monde est le Soliris eculizumab du groupe pharmaceutique Alexion Pharmaceuticals, il revient à plus de 400 000 dollars par an et par traitement. Il coûte 9 200 euros par semaine durant les 4 premières semaines, puis 13 800 euros toutes les 2 semaines en traitement d’entretien. Soliris a vendu dans le monde pour plus de 295 millions de dollars en 2009 . Un prix à la baisse sera négocié avec le groupe pharmaceutique qui le produit car le prix entraîne des inégalités face aux soins pour les malades. Mais rien n’est encore fait, les laboratoires misent beaucoup sur la rentabilité des traitements pour les maladies orphelines.
Le prix des maladies rares
Les traitements dits orphelins ciblent des pathologies qui touchent moins d’une personne sur deux mille. Le coût de développement — essais cliniques, jours d’hospitalisation, suivi de cohortes minuscules — se répartit sur très peu de patients, ce qui pousse mécaniquement le prix unitaire vers le haut. S’y ajoutent l’absence de concurrence, la protection par brevet et le fait que le paiement est souvent assuré par la collectivité. Les autorités de santé négocient alors des accords de prise en charge, avec des remises confidentielles.
Le Soliris est indiqué pour le traitement des patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), une maladie rare.
500 patients suivent ce traitement en France contre 8000 patients aux Etats-Unis.
Ces prix font débat depuis vingt ans, et plusieurs pays ont mis en place des plafonds ou des accords de partage de risque. Le record du médicament le plus cher est donc autant une question de politique publique que de chimie.
